Sfondo: Gli episodi di dolore acuto causati da crisi vaso-occlusive (VOC) sono una complicazione frequente e debilitante associata alla malattia falciforme (SCD) e rappresentano la causa più comune di visite al pronto soccorso (ER) e ricoveri ospedalieri (IP). Le VOC sono dovute a una complessa fisiopatologia che include l’adesione multicellulare. Lo scopo di questo studio è stato quello di caratterizzare i VOC e valutare i costi della SCD per i pazienti con assicurazione commerciale utilizzando un modello basato su Excel.
Metodi: I pazienti con SCD di età ≥16 anni sono stati identificati nei database commerciali IBM Truven MarketScan (01/01/2000-06/30/2018). La data di indice è stata selezionata casualmente tra le potenziali date di calendario per avere ≥12 mesi di iscrizione continua al piano sanitario prima (periodo pre-indice) e dopo (periodo di follow-up) quella data. I pazienti con copertura Medicare Supplemental o trapianto di cellule staminali (SCT) sono stati esclusi. I dati sono stati analizzati a livello statale per 23 stati chiave con la più alta concentrazione di pazienti con SCD e a livello nazionale per essere incorporati in un modello basato su Excel.
Le variabili chiave nel modello erano età, sesso, stato di residenza e caratteristiche cliniche SCD misurate durante il periodo di 12 mesi pre-index. I seguenti input del modello sono stati valutati durante il successivo periodo di follow-up di 12 mesi: numero, tipo e impostazione (cioè, IP, ER, o ambulatorio) degli episodi VOC; e costi sanitari totali per tutte le cause e legati alla SCD. I costi sono stati riportati in USD 2018 dal punto di vista del pagatore. Abbiamo definito un episodio VOC che richiede servizi medici nei dati delle richieste come segue: richieste di servizi medici con una diagnosi VOC che si verificano entro 3 giorni l’una dall’altra, riammissione IP entro 14 giorni da un precedente soggiorno IP (entrambi con diagnosi VOC), o qualsiasi servizio medico di follow-up con diagnosi VOC nei 7 giorni successivi a una diagnosi iniziale VOC. Un tipo di VOC complicato è stato definito come un episodio di VOC con una diagnosi di priapismo, sequestro splenico, sequestro epatico acuto o sindrome toracica acuta. Le variabili sono state stratificate per numero annuale di VOC (cioè, 0, 1, ≥2 VOC) e impostazione del servizio medico (cioè, IP, ER, o OP).
Risultati: Un totale di 16.092 pazienti assicurati commercialmente con SCD da tutti gli stati USA sono stati inclusi in questo studio: l’età media era di 36,7 anni e il 61,4% erano femmine. In totale, 27.7% aveva Hb-SS, 23.4% Hb-SC, 25.8% Hb-talassemia, e 23.1% aveva un tipo di SCD non specificato. I cinque stati che hanno contribuito il maggior numero di pazienti con SCD erano New York (n=1.711; 10,6%), Texas (n=1.593; 9,9%), Florida (n=1.397; 8,7%), Georgia (n=1.382; 8.6%), e California (n=966; 6,0%).
In un dato anno, il 64,7% dei pazienti non ha avuto episodi di VOC, il 14,0% ha avuto solo 1 VOC, e il 21,2% ha avuto ≥2 VOC (il 10,1% ha avuto ≥4 VOC). Tra i pazienti con ≥1 VOC, il numero medio di episodi VOC era 3,3 (il 7,3% erano VOC complicati); tra quelli con ≥2 VOC, questa cifra era 4,8 (il 6,9% erano VOC complicati).
Il modello ha mostrato che gli episodi VOC erano distribuiti come segue: 37,4% in un setting IP, 26,4% in un ER, e 36,2% in un setting OP (Figura 1). La durata media di un episodio di VOC era di 11,7 giorni in un ambiente IP, 2,3 giorni in un ambiente ER e 1,9 giorni in un ambiente OP (Figura 2). I costi sanitari annuali totali per tutte le cause per i pazienti con 0, 1 e ≥2 VOC erano rispettivamente di $ 15.747, $ 27.194 e $ 64.555 (Figura 3). Totale annuale SCD-correlati costi sanitari per i pazienti con 0, 1, e ≥ 2 VOC erano $ 8,885, $ 21,323, e $ 60,624, rispettivamente, che rappresentano 56.4%, 78.4%, e 93.9% del totale annuale tutti i costi sanitari causa, rispettivamente (Figura 3).
Conclusioni: Tra i pazienti assicurati commercialmente con SCD negli Stati Uniti, oltre un terzo dei pazienti ha sperimentato VOC. Il modello ha mostrato che il contributo dei costi legati alla SCD ai costi sanitari totali annuali aumenta con il numero di VOC all’anno.
Joseph:Amgen: Partecipazione; Novartis: Occupazione, Partecipazione; Pfizer: Partecipazione azionaria; Cigna: Partecipazione azionaria. Latremouille-Viau:Novartis: Altro: Sono un dipendente di Analysis Group, Inc. che ha fornito servizi di consulenza retribuiti a Novartis per lo svolgimento di questo studio. Sharma:NOVARTIS HEALTHCARE PVT. LTD: Occupazione. Gagnon-Sanschagrin:Novartis: Altro: Sono un dipendente di Analysis Group, Inc., che ha fornito servizi di consulenza retribuiti a Novartis per lo svolgimento di questo studio. Bhor:Novartis: Occupazione, partecipazione azionaria. Khare:HEALTHCARE PVT. LTD: Occupazione. Singh:NOVARTIS HEALTHCARE PVT. LTD: Occupazione. Serra:Novartis: Altro: Sono un dipendente di Analysis Group, Inc., che ha fornito servizi di consulenza retribuiti a Novartis per lo svolgimento di questo studio. Davidson:Novartis: Altro: Sono un dipendente di Analysis Group, Inc., che ha fornito servizi di consulenza retribuiti a Novartis per lo svolgimento di questo studio. Guerin:Novartis: Altro: Sono un dipendente di Analysis Group, Inc., che ha fornito servizi di consulenza retribuiti a Novartis per lo svolgimento di questo studio. Shah:GBT: Finanziamento della ricerca; Alexion: Speakers Bureau; Novartis: Consulenza, finanziamento della ricerca, Speakers Bureau.