Rethinking Clinical Trials

Pair Matching and Stratification With Cluster Designs

Due meccanismi popolari per raggiungere l’equilibrio sono il pair matching e la stratificazione. Con l’abbinamento a coppie, i cluster sono accoppiati in termini dei loro potenziali confondenti e poi all’interno di ogni coppia, un cluster è randomizzato per ricevere uno dei bracci e l’altro cluster riceve il braccio opposto. Per esempio, considerando l’età e il sesso come potenziali confondenti, i cluster verrebbero accoppiati in coppie tali che l’età media e la percentuale di donne siano approssimativamente uguali. Allo stesso modo, le dimensioni dei 2 cluster dovrebbero essere simili. La stratificazione è una generalizzazione dell’abbinamento a coppie in cui gli strati sono formati in base ai potenziali confondenti; all’interno di ogni strato, viene sviluppato uno schema di randomizzazione che assicura l’equilibrio. Per esempio, se ci sono 11 cluster in uno strato, la randomizzazione assegnerebbe 5 cluster a un braccio e 6 all’altro. Tuttavia, quando ci sono diversi confondenti, può essere difficile usare la stratificazione o il pair matching.

Constrained Randomization

Un altro metodo che viene sempre più studiato e implementato per le CRT è la constrained randomization (Li et al 2016). Sfruttando il fatto che tutti i cluster sono identificati prima della randomizzazione, ciascuno di essi può essere caratterizzato in termini di livelli di diversi potenziali confondenti. Per ogni possibile randomizzazione di questo insieme di cluster, viene applicata una metrica di equilibrio (ne esistono diverse) per “misurare” la quantità di squilibrio che esisterebbe se quella particolare randomizzazione fosse applicata. È possibile generare un gran numero di potenziali schemi di randomizzazione; infatti, con pochissimi cluster, ogni possibile schema di randomizzazione può essere tabulato in questo modo, insieme ai loro rispettivi punteggi di equilibrio. Con qualche criterio predefinito, come una certa percentuale di tutte le randomizzazioni possibili, un insieme di cluster con il minor numero di squilibri viene scelto come “spazio di randomizzazione”. Da questo “spazio di randomizzazione”, viene selezionato un singolo schema di randomizzazione. Ci sono molte questioni statistiche che sono ancora in fase di esplorazione rispetto a questa strategia.

Per ulteriori informazioni sulle considerazioni che riguardano le decisioni di progettazione dello studio, vedi anche Designing With Implementation and Dissemination in Mind.

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