Di Martha Hostetter e Sarah Klein
Le misure dei risultati riportati dai pazienti (PROM) sono una componente critica per valutare se i medici stanno migliorando la salute dei pazienti. A differenza delle misure di processo, che catturano la produttività del fornitore e l’aderenza agli standard di cura raccomandati, o le misure di esperienza del paziente, che si concentrano su aspetti della fornitura di assistenza come la comunicazione, i PROM cercano di catturare se i servizi forniti hanno effettivamente migliorato la salute e il senso di benessere dei pazienti. Per esempio, ai pazienti potrebbe essere chiesto di valutare la loro salute generale, la capacità di completare varie attività, l’umore, il livello di fatica e il dolore.
Fino ad ora, i governi statali e federali e i pagatori privati che tentano di valutare i risultati si sono basati principalmente su misure di riammissioni evitabili, infezioni contratte in ospedale e mortalità. Si sono anche rivolti a misure oggettive di miglioramento come i cambiamenti nella pressione sanguigna tra quelli con ipertensione o i livelli di emoglobina A1c nei diabetici. I punti di vista dei pazienti sul loro stato di salute sono stati raramente ricercati al di fuori degli studi clinici per nuovi farmaci o dispositivi medici e specialità mediche che si concentrano su condizioni per le quali ci sono poche misure oggettive di miglioramento. Eppure la misura definitiva delle prestazioni del sistema sanitario è se aiuta le persone a guarire da una malattia acuta, a vivere bene con una condizione cronica e ad affrontare la fine della vita con dignità – e i rapporti delle persone sono l’unico modo per misurare il successo.
Nei prossimi anni, si prevede che le misure riferite dai pazienti giocheranno un ruolo più importante nella valutazione delle prestazioni e nella determinazione dell’efficacia comparativa dei diversi trattamenti, in parte a causa di una crescente enfasi sulla cura centrata sul paziente e sugli approcci di pagamento basati sul valore. Per esempio, entro il 2015, i fornitori di assistenza sanitaria che partecipano alle organizzazioni di assistenza responsabile dovranno fornire la prova che la cura che hanno fornito ha prodotto valore per il paziente, come riportato dal paziente stesso. Il Department of Health and Human Services’ Office of the National Coordinator for Health Information Technology ha anche in programma di incorporare i PROM negli standard di utilizzo significativo, il che probabilmente spingerà a un uso più diffuso.
Si prevede anche che saranno utilizzati per valutare le prestazioni dei fornitori di assistenza sanitaria, permettendo potenzialmente ai pagatori di collegare il rimborso alle prove dell’efficacia del loro trattamento. “Vedo i risultati riportati dai pazienti come la creazione di un nuovo ciclo di feedback e davvero per la prima volta la creazione di misure di qualità dagli occhi del paziente, non dagli occhi del medico”, dice Kristine Martin Anderson, vicepresidente senior della società di consulenza Booz Allen Hamilton.
Uso dei PROMS nella pratica clinica
Negli Stati Uniti, i PROMs sono nelle prime fasi di sviluppo per l’uso nella pratica clinica, al contrario della ricerca. Sono stati più ampiamente utilizzati per monitorare le condizioni che si basano sui rapporti dei pazienti (piuttosto che sui test diagnostici), come la depressione o alcuni disturbi gastrointestinali.
Lo Spine Center del Dartmouth-Hitchcock Medical Center raccoglie dati sui risultati dei suoi pazienti dal 1997, usando l’SF-36, un sondaggio “short form” con 36 domande generali usate per valutare la salute funzionale e il benessere, e l’Oswestry Disability Index, che è usato per misurare la disabilità funzionale dal dolore lombare.
Al centro, i pazienti completano le indagini online in modo che i risultati siano disponibili per le loro prime visite in clinica. I dati sono raccolti nel tempo e stratificati in base al peso della malattia, permettendo al centro di confrontare se un intervento medico o chirurgico è migliore per una specifica condizione. I risultati sono pubblicati sul sito web del centro e i pazienti sono incoraggiati a rivederli mentre considerano diverse opzioni di trattamento.
Le PROM sono usate anche all’University of Pittsburgh Medical Center (UPMC). I pazienti che visitano l’ambulatorio di assistenza primaria del centro compilano l’SF-36 su computer tablet prima di vedere un medico. Lo strumento ha aiutato i medici a identificare i pazienti con depressione e gli adulti più anziani con limitazioni di mobilità. In un sistema sanitario come UPMC, i dati PROMs potrebbero anche aiutare a migliorare il coordinamento delle cure, dice Rachel Hess, M.D., assistente professore di medicina, epidemiologia e scienza clinica e traslazionale all’Università di Pittsburgh. “Una delle cose di cui abbiamo parlato in tutto il centro medico è che come i pazienti passano dalla pratica di cura primaria a diverse pratiche di specialità per particolari condizioni, sarebbe utile avere quella stessa sorta di dati standardizzati nel tempo in modo che sappiamo come la condizione si è evoluta e ha risposto a diversi trattamenti”, dice Hess.
ostacoli all’uso dei PROM
Nonostante questi esempi, l’uso dei PROM non è diffuso negli Stati Uniti, in parte a causa delle sfide di raccogliere e utilizzare queste informazioni in un modo che non interrompe il flusso di lavoro dei medici. Un’altra ragione principale è che, generalmente, i medici non sono in grado di fatturare il tempo speso per le indagini sui risultati o l’interpretazione di tali dati. È anche difficile collegare i risultati riportati dai pazienti a particolari trattamenti, poiché molti fattori – tra cui la conformità dei pazienti e i fattori sociali – influenzano i risultati. I fornitori potrebbero non vedere il valore dei rapporti sui risultati, o non avere la formazione o le risorse per sapere come farne un uso efficace.
Per superare alcune di queste sfide, “dobbiamo dimostrare che è fattibile raccogliere questi dati su una base diffusa – non uno studio di ricerca su piccola scala”, dice Janet Corrigan, Ph.D., M.B.A., presidente e CEO del National Quality Forum. “Poi dobbiamo iniziare a fornire queste informazioni ai medici e ai pazienti, e dimostrare come possono essere utilizzate al meglio per informare le decisioni di cura”. In terzo luogo, abbiamo bisogno di far circolare i dati sui risultati per aiutare a valutare le prestazioni dei sistemi di consegna integrati, come le ACO”.
Per promuovere un uso più diffuso, molti dicono, le indagini dovrebbero anche essere facili da completare per i pazienti, per esempio attraverso applicazioni per smartphone, strumenti basati sul web, o anche in chioschi nei negozi di droga. I dati PROMs devono anche essere facili da portare avanti al punto di cura, dice Chris Weiss, co-fondatore e presidente di Dynamic Clinical Systems, un fornitore di software PROMs e servizi di gestione. “I venditori di cartelle cliniche elettroniche hanno bisogno di trattare i PROMs come i risultati di laboratorio o qualsiasi altra cosa che sono memorizzati nel record, piuttosto che problemi collaterali una tantum”.
Infine, i medici dovrebbero riconciliarsi con la natura necessariamente imprecisa dei rapporti dei pazienti. “C’è un errore in ogni esame del sangue che ordiniamo, ogni scansione che eseguiamo – abbiamo a che fare con questo ogni giorno nel mondo clinico”, dice Darren Dewalt, M.D., M.P.H., professore associato di medicina presso l’Università del North Carolina a Chapel Hill e un ricercatore PROMs. “I PROM possono ancora fornire una comprensione strutturata delle condizioni dei pazienti, più di semplici storie narrative”.
PROMIS: un modello nazionale
Il futuro sviluppo dei PROM dovrebbe basarsi sul Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) del National Institutes of Health, un programma iniziato nel 2004 che ha riunito medici, ricercatori e pazienti per definire e convalidare i PROM per la cura dei pazienti con HIV, cancro e disabilità, tra molte altre malattie e condizioni. L’obiettivo di PROMIS è quello di creare misure più precise e di ridurre il numero di domande necessarie per renderle più utilizzabili nella pratica clinica.
Le misure, che sono di dominio pubblico per l’uso da parte di ricercatori e organizzazioni sanitarie, sono state sviluppate in diversi domini di benessere, come il dolore, la fatica, la depressione e il funzionamento sociale o fisico. Ogni dominio include diversi elementi da cui gli utenti possono selezionare il tipo e il numero più appropriato, e poi arrotolare per creare un punteggio complessivo, consentendo la flessibilità d’uso per diverse condizioni e permettendo test adattivi computerizzati, in cui i pazienti ricevono le domande più appropriate, in base alle loro risposte alle domande precedenti.
Dewalt sta testando le misure PROMIS tra quattro gruppi di pazienti pediatrici: i bambini con la malattia delle cellule falciformi (SCD), che causa episodi acuti di dolore; quelli con la sindrome nefrosica, una malattia dei reni che causa un brutto gonfiore; quelli con l’asma; e quelli con il cancro che sono sottoposti a chemioterapia. “Stiamo cercando di vedere come i PROM cambiano con le variazioni di queste condizioni e dei loro sintomi”, dice Dewalt. “Stanno rilevando differenze importanti, come la diminuzione degli effetti collaterali dopo la chemioterapia, o un cambiamento nella fatica nell’ansia dopo che un bambino con SCD si riprende da una crisi di dolore? E quanto è importante un cambiamento, dal punto di vista dei bambini”.
I pazienti sono stati coinvolti nello sviluppo e nella convalida delle misure PROMIS. Per esempio, Dinesh Khanna, M.D., M.S., professore associato di medicina all’Università del Michigan, un altro ricercatore PROMIS, ha aiutato a condurre focus group e interviste cognitive con pazienti con condizioni gastrointestinali come la sindrome dell’intestino irritabile per vedere se l’approccio concettuale alla misurazione ha raggiunto la validità di faccia e di contenuto (cioè, ha senso ed è completo). Tra le altre cose, le risposte dei pazienti hanno aiutato a mettere a punto una domanda sulla diarrea (i pazienti hanno notato le distinzioni tra feci sciolte e frequenza) e la differenza tra l’aspetto del gonfiore e la sua sensazione.
Ricerca di efficacia comparativa
Le misure di risultato riportate dai pazienti saranno essenziali per il lavoro del Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI), secondo Sherine Gabriel, M.D., M.Sc., professore di medicina ed epidemiologia alla Mayo Clinic e presidente del comitato metodologico del PCORI. “La motivazione dietro la creazione del PCORI è stata quella di cambiare il modo in cui facciamo ricerca medica concentrandoci molto di più sui bisogni dei pazienti e su ciò che è importante per i pazienti”, ha detto. Il PCORI pubblicherà un rapporto nel maggio 2012 identificando i metodi per migliorare le misure necessarie per la ricerca sull’efficacia comparativa. Il rapporto includerà una valutazione delle attuali misure di risultato riferite dai pazienti e una guida di fornitura sul loro potenziale utilizzo.
Il National Joint Registry del Regno Unito offre un modello per l’uso dei PROM nella ricerca sull’efficacia comparativa. Dal 2002, il registro delle articolazioni ha raccolto dati su tutte le sostituzioni di anca, ginocchio e caviglia che avvengono in Inghilterra e Galles. I dati sugli esiti – compresi i tassi di revisione, o i tassi di interventi chirurgici di follow-up necessari per rimuovere e sostituire un impianto fallito, così come i dati sulla mortalità – sono monitorati per otto anni dopo l’intervento iniziale e pubblicati in rapporti annuali pubblici. Gli obiettivi dello sforzo sono di migliorare la sicurezza del paziente e gli esiti clinici fornendo informazioni sull’efficacia comparativa delle diverse tecniche e procedure di sostituzione delle articolazioni, e di informare il processo decisionale del paziente. Per esempio, i dati sui risultati hanno permesso il richiamo volontario di un sistema di sostituzione dell’anca da parte del suo produttore, e hanno sostenuto un’indagine sulle revisioni dovute a evidenti reazioni dei tessuti molli nei pazienti che ricevevano protesi d’anca “metallo su metallo”.
Passi successivi
Alcuni esperti suggeriscono che arrotolare i dati sui risultati riferiti dai pazienti – a livello organizzativo, regionale o anche nazionale e tra diverse popolazioni di pazienti – è il modo più promettente per utilizzare i PROMs per migliorare la qualità dell’assistenza sanitaria. All’interno delle pratiche, i dati PROMs possono permettere ai medici di identificare i punti di forza e di debolezza nell’assistenza fornita, e di confrontare i loro risultati con quelli delle organizzazioni di pari livello (ad esempio, quanto successo hanno avuto nel tenere sotto controllo l’asma, o nell’incoraggiare i pazienti diabetici a cambiare il loro stile di vita).
Le organizzazioni di cura responsabili possono essere ben posizionate per usare i PROM in questo modo, dice Sarah Scholle, Dr.P.H., vice presidente aggiunto al National Committee for Quality Assurance. “Le ACO sono abbastanza vicine al paziente da avere un effetto sulla loro cura, ma abbastanza grandi da avere buone dimensioni del campione”, dice. “E con le ACO si può guardare alla responsabilità per la cura complessiva – per esempio per la sostituzione delle articolazioni, non solo l’intervento chirurgico, ma l’assistenza successiva, la terapia, l’intero spettro di servizi – che influenza i risultati del paziente”.
L’interesse per i risultati riferiti dai pazienti va di pari passo con l’obiettivo del Triple Aim di migliorare non solo la qualità delle cure, ma la salute dei pazienti e delle comunità (riducendo i costi). E l’attenzione di PROMs sui risultati funzionali risuona con i pazienti, dice Mary Barton, M.D., M.P.P., vice presidente di NCQA per la misurazione delle prestazioni: “Queste sono cose che contano per i pazienti: mi sento meglio? Mia madre può salire le scale dopo un intervento all’anca?”.