By Martha Hostetter and Sarah Klein
Patient-reported outcomes measures (PROMs) は、臨床家が患者の健康を改善しているかどうかを評価するための重要な要素である。 医療提供者の生産性や推奨されるケアの標準への準拠を把握するプロセス測定や、コミュニケーションなどのケア提供の側面に焦点を当てた患者経験測定とは異なり、PROMは提供されたサービスが実際に患者の健康や幸福感を改善したかどうかを把握しようとするものである。 例えば、患者は、一般的な健康状態、様々な活動をこなす能力、気分、疲労の程度、痛みなどを評価するよう求められるかもしれません。
これまで、アウトカムを評価しようとする州政府や連邦政府、民間の支払者は、回避可能な再入院、院内感染、死亡率の測定にほとんど頼ってきました。 また、高血圧患者の血圧の変化や糖尿病患者のヘモグロビンA1c値など、客観的な改善指標にも目を向けてきました。 しかし、新薬や医療機器の臨床試験や、客観的な改善指標が少ない疾患を専門とする医療機関以外では、患者の健康状態についての見解はほとんど聞かれないのが現状である。 しかし、医療システムのパフォーマンスを測る究極の尺度は、人々が急性疾患から回復し、慢性疾患とうまく付き合い、尊厳を持って人生の終わりを迎えるのを助けるかどうかであり、人々の報告が成功を測る唯一の方法なのである。
今後数年間は、患者中心のケアと価値に基づく支払い方法が重視されるようになったこともあり、パフォーマンスの評価と異なる治療の比較効果の判定において、患者報告式の指標がより大きな役割を果たすと予想されます。 例えば、2015年までには、アカウンタブル・ケア組織に参加する医療提供者は、提供したケアが患者にとって価値あるものであったという証拠（患者の報告による）を提出しなければならなくなる。 また、米国保健社会福祉省の医療情報技術調整官事務所（Office of the National Coordinator for Health Information Technology）は、PROMを有意義な利用基準に組み込むことを計画しており、これにより、より広範な利用が促進されることが予想されます。
また、医療提供者のパフォーマンスのベンチマークに使用されることも予想され、支払者が報酬を治療の有効性の証拠と結びつけることができるようになる可能性もあります。 コンサルティング会社ブーズ・アレン・ハミルトンの上級副社長クリスティン・マーティン・アンダーソン氏は、「私は、患者報告型成果は、全く新しいフィードバック・ループを生み出し、本当に初めて、医師の目ではなく患者の目から見た質の尺度を生み出すと見ています」と述べています。
臨床現場でのPROMSの使用
米国では、研究とは対照的に、PROMは臨床現場での使用のために開発の初期段階にある。 うつ病やある種の胃腸障害など、（診断テストではなく）患者の報告に頼るような状態をモニターするために、最も広く使われている。
ダートマス-ヒッチコック医療センターの脊椎センターでは、1997年以来、機能的な健康と幸福を評価するための36の一般的な質問からなる「ショートフォーム」調査のSF-36と、腰痛による機能障害を測定するためのオズベリー障害指数を使って患者から成果データを収集しています。
当センターでは、患者さんがオンラインで調査を行い、初診時に結果を得られるようにしています。 データは長期にわたって収集され、病気の負担によって層別化されるため、同センターでは、特定の症状に対して内科的介入と外科的介入のどちらが最善かを比較することができます。 結果は同センターのウェブサイトに掲載され、患者さんはさまざまな治療法を検討する際に結果を確認するよう奨励されています。
PROMはピッツバーグ大学医療センター（UPMC）でも使用されています。 同センターの外来プライマリーケアクリニックを訪れる患者は、医師の診察を受ける前にタブレット端末でSF-36に記入する。 このツールは、臨床医がうつ病の患者さんや移動に制限のある高齢者を特定するのに役立っています。 UPMCのような医療機関では、PROMsのデータはケアコーディネートの改善にも役立つと、ピッツバーグ大学医学部、疫学、臨床・トランスレーショナルサイエンスの助教授、レイチェル・ヘス（Rachel Hess）医学博士は言う。 「医療センター全体で話し合ったことの1つは、患者がプライマリケア診療から、特定の症状に対するさまざまな専門診療に移行する際に、同じような標準化されたデータがあれば、症状がどのように変化し、さまざまな治療法に反応したかを知るのに役立つということです」と、Hess氏は述べています。
PROM 使用の障害
これらの例にもかかわらず、PROM の使用は米国では普及していません。 もう一つの大きな理由は、一般に、臨床医が転帰の調査やそのデータの解釈に費やした時間を請求することができないからである。 また、患者のコンプライアンスや社会的要因など多くの要因が治療結果に影響を及ぼすため、患者が報告した治療結果を特定の治療と関連付けることは困難である。 医療従事者は、アウトカム報告に価値を見いだせなかったり、それを効果的に活用する方法を知るためのトレーニングやリソースが不足していたりすることもある。
これらの課題を克服するためには、「小規模な調査研究ではなく、これらのデータを広く収集することが可能であることを示す必要があります」と、全米品質フォーラムの会長兼CEOであるJanet Corrigan博士、MBAは述べています。 「そして、この情報を臨床医や患者に伝え、医療に関する意思決定にどのように役立てればよいかを示す必要があります。 第三に、我々は、ACOのような統合されたデリバリーシステムのパフォーマンスを評価するために、アウトカムデータを展開する必要があります。
より広く利用されるためには、例えばスマートフォンのアプリやウェブベースのツール、あるいはドラッグストアのキオスクなど、患者が簡単に記入できる調査であるべきだと多くの人が述べています。 PROMsのソフトウェアと管理サービスを提供するDynamic Clinical Systems社の共同設立者兼社長であるChris Weiss氏は、PROMsのデータはケアの時点で簡単に活用できる必要があると述べている。 「電子カルテのベンダーは、PROMを検査結果やその他のカルテに保存されるものと同じように扱う必要があるのです。
最後に、臨床医は、患者の報告が必ずしも不正確であるという性質を受け入れるべきです。 「ノースカロライナ大学チャペルヒル校の医学部准教授でPROMsの研究者であるDarren Dewalt, M.D., M.P.H. は、「私たちが行う血液検査やスキャンにはすべて誤差があります。 “PROMは、依然として、単なる物語的な履歴以上に、患者の状態を構造的に理解することができます。”
PROMIS: A National Model
今後のPROM開発は、国立衛生研究所のPatient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) を基に行われると考えられています。このプログラムは2004年に始まり、HIV、癌、障害など多くの病気や状態の患者のケアに関するPROMを定義し検証するのに、臨床医、研究者、患者が一緒になって行ってきたものです。 PROMISの目標は、より正確な測定基準を作成し、必要な質問数を減らして、臨床での使用をより現実的なものにすることです。
研究者や医療機関が利用できるように公開されている測定基準は、痛み、疲労、うつ、社会的または身体的機能など、幸福に関するいくつかの異なる領域にわたって開発されています。 各領域にはいくつかの項目があり、ユーザーはその中から最も適切な種類と数を選択し、それらを合計して総合スコアを作成することができます。
Dewalt氏は、PROMISの測定法を、急性の痛みを引き起こす鎌状赤血球症（SCD）の子供、ひどい腫れを引き起こす腎臓の病気であるネフローゼ症候群の患者、喘息の患者、化学療法を受けている癌患者の4つの小児患者グループにおいて試験しています。 「これらの疾患や症状の違いによって、PROMがどのように変化するかを調べようとしています」とDewaltは言う。 「化学療法後の副作用の軽減や、SCDの子供が痛みの危機から回復した後の不安の中での疲労の変化など、重要な違いを検出しているのだろうか？ そして、子供達から見て、どの程度の大きな変化なのかが重要なのです。”
PROMISの尺度の開発・検証には、患者も参加しています。 たとえば、ミシガン大学医学部准教授のDinesh Khanna（医学博士、医学博士）は、PROMISの研究者のひとりとして、過敏性腸症候群などの消化器疾患の患者を対象にフォーカスグループや認知面接を行い、測定に対するコンセプトアプローチが面および内容の妥当性（つまり、意味をなしているか、包括的かどうか）を確認するのに貢献しました。 特に、患者の反応は、下痢に関する質問（患者は、緩い便と頻度を区別することに留意した）と膨満感の見え方と感じ方の違いを微調整するのに役立った。
比較効果研究
メイヨークリニック医学・疫学教授でPCORI方法論委員会委員長のSherine Gabriel医学博士・医学博士は、患者報告アウトカム指標がPCORIの活動にとって不可欠であるとしています。 「PCORI設立の背景には、患者のニーズや患者にとって何が重要なのかをより重視し、医学研究のあり方を変えるという動機がありました」と、彼女は述べています。 PCORIは2012年5月に報告書を発表し、比較効果研究に必要な尺度を改善する方法を明らかにする予定です。 この報告書には、現在の患者報告アウトカム指標の評価と、その潜在的な使用に関するガイダンスが含まれる予定です。
英国のNational Joint Registryは、比較効果研究におけるPROMsの使用について一つのモデルを提示している。 2002年以来、関節レジストリはイングランドとウェールズで行われたすべての股関節、膝関節、足関節の置換術に関するデータを収集している。 2002年以降、イングランドとウェールズで行われたすべての人工股関節置換術のデータを収集しており、失敗したインプラントを除去して交換するために必要な再手術の割合や死亡率などの転帰データは、最初の手術から8年間追跡され、年次公開報告書で発表されています。 この試みの目的は、さまざまな人工関節置換術の有効性を比較検討し、患者さんの意思決定に役立てることで、患者さんの安全性と臨床成果を向上させることにあります。 例えば、人工股関節置換術のメーカーによる自主回収や、「メタルオンメタル」人工股関節置換術を受けた患者における明らかな軟組織反応による再置換術の調査も、この成果データによって可能となったのである。
次のステップ
一部の専門家は，組織，地域，あるいは国レベルで，また異なる患者集団の間で患者報告アウトカムデータを展開することが，医療の質を改善するためにPROMsを利用する最も有望な方法であると指摘している。 臨床医は、PROMsのデータから、提供されるケアの長所と短所を特定し、同業者のデータと比較して、自分たちの成果を評価することができます（例えば、喘息をコントロールすることにどれだけ成功したか、糖尿病患者にライフスタイルを変えるように勧めたか、など）。
説明責任型医療機関は、PROMをこのように利用するのに適しているかもしれないと、全米品質保証委員会の副会長補佐であるSarah Scholle医師は述べています。 「ACOは、患者のケアに影響を与えられるほど患者の近くにありながら、十分なサンプル数を確保できる規模です」と、彼女は言います。 「そして、ACOでは、全体的なケアに対する責任を見ることができます。例えば、関節置換術では、手術だけでなく、フォローアップケアや治療など、患者の転帰に影響するサービス全般を見ることができます」。
患者報告アウトカムへの関心は、ケアの質だけでなく、患者やコミュニティの健康を（コストを削減しながら）改善するというトリプルエイムと密接に関係しています。 また、PROMが機能的なアウトカムに焦点を当てていることは、患者の共感を得られると、NCQAのパフォーマンス測定担当副会長であるMary Barton, M.D., M.P.P. は述べています。 「これらは患者にとって重要なことです。 股関節手術の後、母は階段を上ることができますか？