FDA Approves First Drug For A Rapid Aging Disorder In Children

Thos Robinson/Getty Images for HBO

成長する前に老いてしまう極めて稀な遺伝子疾患を持つ子供の寿命を延ばす薬が、食品医薬品局によって承認された。

この疾患、早老症は、細胞を急速に、そして早期に老化させます。 その結果、患児は小さいまま、学齢期に達するまでに虚弱で老けて見えるようになります。 多くは10代前半に心臓病で死亡します。

しかし、ゾーキンビーという薬は、その衰えを遅らせることができるのです。 ブラウン大学小児科の助教授でプロジェリア研究財団の医療ディレクターであるレスリー・ゴードン博士は、「ゾキンビーは治療薬です。 「

ゴードンと彼女の家族は、ゾーキンビーを可能にするために重要な役割を果たしました。

彼らの目標は、1998年に早老症と診断され2014年に亡くなったゴードンの息子、サム・バーンズのための治療法を見つけることでした。

「私たちはサムのためにこれを始めましたが、サムはいつも、ここにいます」とゴードン氏は言います。

10代の頃、サムはプロジェリアの顔として公にされるようになりました。

サムは、ゾーキンビーが投与された最初の早老症の子どもの一人で、ゴードンさんは、この薬によって息子の命が延びたように感じたと言います。 「サムの死後、家族はプロジェリア研究財団を運営し、治療法を探し続けています。

サムの叔母で財団の会長であるオードリー・ゴードンは、「私たちは本当に素晴らしいチームです」と話します。 「レスリーは科学面を担当し、私は資金調達を担当し、彼女の夫であるスコットは理事長を務めています」

このアプローチは、スポーツの大ファンだったサムが抱いていた哲学を反映していると、オードリー・ゴードン氏は言います。

「愛するペイトリオッツやボストン・ブルーインズで、誰が一番好きかと聞かれると、彼はいつも断りました。チームを作るのは誰か一人ではないと感じたからです」と彼女は言います。 しかし、FDAの承認を得るには、まったく新しい努力が必要でした。

問題は、米国内のプロジェリア患者（約20人しかいません）が、臨床試験の一環として、すでにこの薬で治療を受けていたことでした。

そこで財団は世界規模の調査を開始しました。

財団は、チームに新しいメンバーを加えました。 アイガー・バイオファーマシューティカルズである。 アイガー社は、臨床試験で早老症の患者さんにゾーキンビーを投与していた。

アイガーの協力により、チームはFDAに、この薬を投与された子どもたちは本当に長生きするのだと説得することができました。 「

現在、サムの家族は、早老症のさらに優れた治療法、そして最終的には治療法を探しています。 「他の子どもたちも、決してあきらめません。 その勇気には驚かされます」

世界中でおそらく 400 人の子供がかかっているこの病気に焦点を当てた研究の努力は、すべての人に恩恵をもたらすことが判明するかもしれません。 研究者たちは、プロジェリンの役割を研究することによって、老化に関連するさまざまな病気を治療する新しい方法を見いだせるのではないかと期待しています。