Appariement par paires et stratification avec les plans en grappes
Deux mécanismes populaires pour atteindre l’équilibre sont l’appariement par paires et la stratification. Avec l’appariement par paire, les grappes sont appariées en termes de leurs facteurs de confusion potentiels, puis au sein de chaque paire, une grappe est randomisée pour recevoir l’un des bras et l’autre grappe reçoit le bras opposé. Par exemple, si l’on considère l’âge et le sexe comme des facteurs de confusion potentiels, les clusters seront appariés en paires de sorte que l’âge moyen et le pourcentage de femmes soient approximativement égaux. De même, les tailles des 2 clusters devraient être similaires. La stratification est une généralisation de l’appariement par paires en ce sens que des strates sont formées sur la base des facteurs de confusion potentiels ; dans chaque strate, un schéma de randomisation garantissant l’équilibre est développé. Par exemple, s’il y a 11 grappes dans une strate, la randomisation attribuera 5 grappes à un bras et 6 à l’autre. Cependant, lorsqu’il y a plusieurs facteurs de confusion, il peut être difficile d’utiliser la stratification ou l’appariement par paires.
Rapport de randomisation sous contrainte
Une autre méthode de plus en plus étudiée et mise en œuvre pour les TRC est la randomisation sous contrainte (Li et al 2016). En exploitant le fait que tous les clusters sont identifiés avant la randomisation, ils peuvent chacun être caractérisés en termes de niveaux de plusieurs facteurs de confusion potentiels. Pour toute randomisation possible de cet ensemble de clusters, une métrique d’équilibre (il en existe plusieurs) est appliquée pour « mesurer » la quantité de déséquilibre qui existerait si cette randomisation particulière était appliquée. Il est possible de générer un grand nombre de schémas de randomisation potentiels ; en fait, avec très peu de grappes, tous les schémas de randomisation possibles peuvent être tabulés de cette manière, avec leurs scores d’équilibre respectifs. Selon un critère prédéfini, tel qu’un certain pourcentage de toutes les randomisations possibles, un ensemble de grappes présentant le moins de déséquilibre est choisi comme « espace de randomisation ». À partir de cet « espace de randomisation », un seul schéma de randomisation est sélectionné. De nombreuses questions statistiques sont encore en cours d’exploration en ce qui concerne cette stratégie.
Pour des informations supplémentaires sur les considérations affectant les décisions de conception de l’étude, voir également Designing With Implementation and Dissemination in Mind.