Par Martha Hostetter et Sarah Klein
Les mesures des résultats rapportés par les patients (PROM) sont un élément essentiel pour évaluer si les cliniciens améliorent la santé des patients. Contrairement aux mesures de processus, qui saisissent la productivité des prestataires et le respect des normes de soins recommandées, ou aux mesures de l’expérience des patients, qui se concentrent sur des aspects de la prestation de soins tels que la communication, les PROM tentent de saisir si les services fournis ont réellement amélioré la santé et le sentiment de bien-être des patients. Par exemple, on peut demander aux patients d’évaluer leur état de santé général, leur capacité à accomplir diverses activités, leur humeur, leur niveau de fatigue et leur douleur.
Jusqu’à présent, les gouvernements étatiques et fédéraux ainsi que les payeurs privés qui tentent d’évaluer les résultats se sont surtout appuyés sur les mesures des réadmissions évitables, des infections nosocomiales et de la mortalité. Ils se sont également tournés vers des mesures objectives d’amélioration telles que les changements de pression artérielle chez les hypertendus ou les taux d’hémoglobine A1c chez les diabétiques. L’avis des patients sur leur état de santé a rarement été sollicité en dehors des essais cliniques de nouveaux médicaments ou dispositifs médicaux et des spécialités médicales qui se concentrent sur des pathologies pour lesquelles il existe peu de mesures objectives d’amélioration. Pourtant, la mesure ultime de la performance d’un système de santé est de savoir s’il aide les gens à se remettre d’une maladie aiguë, à bien vivre avec une maladie chronique et à affronter la fin de vie avec dignité – et les rapports des personnes sont la seule façon de mesurer le succès.
Dans les années à venir, les mesures rapportées par les patients devraient jouer un rôle plus important dans l’évaluation des performances et la détermination de l’efficacité comparative de différents traitements, en partie en raison de l’importance croissante accordée aux soins centrés sur le patient et aux approches de paiement fondées sur la valeur. Par exemple, d’ici 2015, les prestataires de soins de santé participant à des organisations de soins responsables devront fournir la preuve que les soins qu’ils ont dispensés ont apporté une valeur ajoutée au patient, telle que déclarée par ce dernier. L’Office of the National Coordinator for Health Information Technology du Department of Health and Human Services prévoit également d’intégrer les PROM dans les normes d’utilisation significative, ce qui devrait inciter à une utilisation plus large.
On s’attend également à ce qu’ils soient utilisés pour évaluer les performances des prestataires de soins de santé, ce qui pourrait permettre aux payeurs de lier le remboursement aux preuves de l’efficacité de leur traitement. « Je considère que les résultats rapportés par les patients créent une toute nouvelle boucle de rétroaction et créent vraiment pour la première fois des mesures de qualité à partir des yeux du patient – et non des yeux du médecin », déclare Kristine Martin Anderson, vice-présidente senior du cabinet de conseil Booz Allen Hamilton.
Utilisation des PROMS en pratique clinique
Aux États-Unis, les PROM en sont aux premiers stades de développement pour une utilisation en pratique clinique, par opposition à la recherche. Ils ont été le plus largement utilisés pour surveiller des conditions qui reposent sur les rapports des patients (plutôt que sur des tests diagnostiques), comme la dépression ou certains troubles gastro-intestinaux.
Le Spine Center du Dartmouth-Hitchcock Medical Center recueille des données sur les résultats de ses patients depuis 1997, à l’aide du SF-36, une enquête « courte » comportant 36 questions générales utilisées pour évaluer la santé et le bien-être fonctionnels, et de l’indice d’invalidité d’Oswestry, qui est utilisé pour mesurer l’incapacité fonctionnelle due à la lombalgie.
Au centre, les patients remplissent les enquêtes en ligne afin que les résultats soient disponibles lors de leur première visite à la clinique. Les données sont recueillies au fil du temps et stratifiées en fonction de la charge de la maladie, ce qui permet au centre de comparer si une intervention médicale ou chirurgicale est la meilleure pour une condition spécifique. Les résultats sont publiés sur le site Web du centre et les patients sont encouragés à les consulter lorsqu’ils envisagent différentes options de traitement.
Les PROMs sont également utilisés au centre médical de l’Université de Pittsburgh (UPMC). Les patients qui se rendent à la clinique de soins primaires ambulatoires du centre remplissent le SF-36 sur des tablettes avant de consulter un médecin. Cet outil a aidé les cliniciens à identifier les patients souffrant de dépression et les personnes âgées à mobilité réduite. Dans un système de santé tel que l’UPMC, les données PROMs pourraient également contribuer à améliorer la coordination des soins, selon Rachel Hess, M.D., professeur adjoint de médecine, d’épidémiologie et de sciences cliniques et translationnelles à l’Université de Pittsburgh. « L’une des choses dont nous avons parlé à travers le centre médical est que lorsque les patients passent d’une pratique de soins primaires à différentes pratiques spécialisées pour des conditions particulières, il serait utile d’avoir cette même sorte de données standardisées à travers le temps afin que nous sachions comment la condition a évolué et a répondu à différents traitements », dit Hess.
Obstacles à l’utilisation des PROM
Malgré ces exemples, l’utilisation des PROM n’est pas très répandue aux États-Unis, en partie à cause des défis que représentent la collecte et l’utilisation de ces informations d’une manière qui ne perturbe pas le flux de travail des cliniciens. Une autre raison majeure est que, généralement, les cliniciens ne peuvent pas facturer le temps passé à répondre aux enquêtes sur les résultats ou à interpréter ces données. Il est également difficile de relier les résultats rapportés par les patients à des traitements particuliers, car de nombreux facteurs – y compris l’observance du traitement par les patients et les facteurs sociaux – influencent les résultats. Les prestataires peuvent ne pas voir la valeur des rapports sur les résultats, ou manquer de formation ou de ressources pour savoir comment les utiliser efficacement.
Pour surmonter certains de ces défis, « nous devons démontrer qu’il est possible de collecter ces données à grande échelle – et non pas dans le cadre d’une étude de recherche à petite échelle », déclare Janet Corrigan, Ph.D., M.B.A., présidente et PDG du National Quality Forum. « Ensuite, nous devons commencer à transmettre ces informations aux cliniciens et aux patients, et démontrer comment elles peuvent être utilisées au mieux pour éclairer les décisions en matière de soins. Troisièmement, nous devons faire remonter les données sur les résultats pour aider à évaluer les performances des systèmes de prestation intégrés, tels que les ACO. »
Pour promouvoir une utilisation plus répandue, beaucoup disent que les enquêtes devraient également être faciles à remplir par les patients, par exemple par le biais d’applications pour smartphones, d’outils basés sur le Web, ou même dans des kiosques dans les pharmacies. Les données PROM doivent également être faciles à présenter au point de service, selon Chris Weiss, cofondateur et président de Dynamic Clinical Systems, un fournisseur de logiciels et de services de gestion PROM. « Les fournisseurs de dossiers médicaux électroniques doivent traiter les PROMs comme les résultats de laboratoire ou tout autre élément stocké dans le dossier – plutôt que comme des problèmes secondaires ponctuels. »
Enfin, les cliniciens doivent se réconcilier avec la nature nécessairement imprécise des rapports des patients. « Il y a une erreur dans chaque test sanguin que nous ordonnons, chaque scanner que nous effectuons – nous y sommes confrontés tous les jours dans le monde clinique », déclare Darren Dewalt, M.D., M.P.H., professeur associé de médecine à l’Université de Caroline du Nord à Chapel Hill et chercheur sur les PROM. « Les PROM peuvent encore fournir une compréhension structurée des conditions des patients, plus que de simples histoires narratives. »
PROMIS : un modèle national
Le développement futur des PROM devrait s’appuyer sur le système d’information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) des National Institutes of Health, un programme lancé en 2004 qui a rassemblé des cliniciens, des chercheurs et des patients pour définir et valider les PROM pour les soins des patients atteints de VIH, de cancer et de handicaps, parmi de nombreuses autres maladies et conditions. L’objectif de PROMIS est de créer des mesures plus précises et de réduire le nombre de questions nécessaires afin de rendre leur utilisation plus réalisable dans la pratique clinique.
Les mesures, qui sont dans le domaine public pour être utilisées par les chercheurs et les organisations de soins de santé, ont été développées dans plusieurs domaines différents du bien-être, tels que la douleur, la fatigue, la dépression et le fonctionnement social ou physique. Chaque domaine comprend plusieurs items à partir desquels les utilisateurs peuvent sélectionner le type et le nombre les plus appropriés, puis les enrouler pour créer un score global – permettant une flexibilité d’utilisation pour différentes conditions et permettant des tests adaptatifs informatisés, dans lesquels les patients reçoivent les questions les plus appropriées, en fonction de leurs réponses aux questions précédentes.
Dewalt teste les mesures PROMIS auprès de quatre groupes de patients pédiatriques : les enfants atteints de drépanocytose, qui provoque des épisodes aigus de douleur ; ceux atteints du syndrome néphrotique, une maladie des reins qui provoque de mauvais gonflements ; ceux atteints d’asthme ; et ceux atteints de cancer qui suivent une chimiothérapie. « Nous essayons de voir comment les PROM évoluent en fonction des variations de ces pathologies et de leurs symptômes », explique M. Dewalt. « Détectent-ils des différences importantes, comme l’atténuation des effets secondaires après une chimiothérapie, ou un changement de fatigue ou d’anxiété après qu’un enfant atteint de DICS se soit remis d’une crise de douleur ? Et l’ampleur du changement est importante, du point de vue des enfants. »
Les patients ont été impliqués dans le développement et la validation des mesures PROMIS. Par exemple, Dinesh Khanna, M.D., M.S., professeur agrégé de médecine à l’Université du Michigan, un autre chercheur de PROMIS, a aidé à mener des groupes de discussion et des entretiens cognitifs avec des patients souffrant d’affections gastro-intestinales telles que le syndrome du côlon irritable pour voir si l’approche conceptuelle de la mesure atteignait la validité de face et de contenu (c’est-à-dire qu’elle avait du sens et était complète). Les réponses des patients ont notamment permis d’affiner une question sur la diarrhée (les patients ont noté les distinctions entre selles molles et fréquence) et la différence entre l’aspect et la sensation des ballonnements.
Recherche sur l’efficacité comparative
Les mesures des résultats rapportés par les patients seront essentielles au travail de l’Institut de recherche sur les résultats centrés sur le patient (PCORI), selon Sherine Gabriel, M.D., M.Sc., professeur de médecine et d’épidémiologie à la Mayo Clinic et présidente du comité de méthodologie du PCORI. « La motivation derrière la création de la PCORI était de changer la façon dont nous faisons de la recherche médicale en nous concentrant beaucoup plus sur les besoins des patients et sur ce qui est important pour eux », a-t-elle déclaré. Le PCORI publiera en mai 2012 un rapport identifiant les méthodes permettant d’améliorer les mesures nécessaires à la recherche comparative sur l’efficacité. Le rapport comprendra une évaluation des mesures actuelles des résultats rapportés par les patients et des conseils d’approvisionnement sur leur utilisation potentielle.
Le National Joint Registry du Royaume-Uni offre un modèle pour l’utilisation des PROM dans la recherche comparative sur l’efficacité. Depuis 2002, le registre des articulations a recueilli des données sur toutes les arthroplasties de la hanche, du genou et de la cheville qui ont lieu en Angleterre et au Pays de Galles. Les données sur les résultats – y compris les taux de révision, ou les taux d’opérations de suivi nécessaires pour retirer et remplacer un implant défaillant, ainsi que les données sur la mortalité – sont suivies pendant huit ans après l’opération initiale et publiées dans des rapports publics annuels. Les objectifs de cette initiative sont d’améliorer la sécurité des patients et les résultats cliniques en fournissant des informations sur l’efficacité comparative des différentes techniques et procédures de remplacement des articulations, et d’éclairer la prise de décision des patients. Par exemple, les données sur les résultats ont permis le rappel volontaire d’un système de remplacement de la hanche par son fabricant, et ont soutenu une enquête sur les révisions dues à des réactions apparentes des tissus mous chez les patients recevant des prothèses de hanche « métal sur métal ».
Prochaines étapes
Certains experts suggèrent que le roulement des données sur les résultats rapportés par les patients – au niveau organisationnel, régional ou même national et parmi différentes populations de patients – est la façon la plus prometteuse d’utiliser les PROM pour améliorer la qualité des soins de santé. Au sein des cabinets, les données PROMs peuvent permettre aux cliniciens d’identifier les forces et les faiblesses des soins fournis, et de comparer leurs résultats à ceux des organisations homologues (par exemple, dans quelle mesure ont-ils réussi à maîtriser l’asthme, ou à encourager les patients diabétiques à changer leur mode de vie).
Les organisations de soins responsables peuvent être bien placées pour utiliser les PROM de cette façon, dit Sarah Scholle, Dr.P.H., vice-présidente adjointe au National Committee for Quality Assurance. « Les ACO sont assez proches des patients pour avoir un effet sur leurs soins, mais assez grands pour avoir de bonnes tailles d’échantillon », dit-elle. « Et avec les ACO, vous pouvez examiner la responsabilité de l’ensemble des soins – par exemple pour le remplacement d’une articulation, pas seulement la chirurgie, mais les soins de suivi, la thérapie, toute la gamme de services – qui affectent les résultats des patients. »
L’intérêt pour les résultats rapportés par les patients va de pair avec l’accent mis par le Triple Aim sur l’amélioration non seulement de la qualité des soins, mais aussi de la santé des patients et des communautés (tout en réduisant les coûts). Et l’accent mis par les PROM sur les résultats fonctionnels trouve un écho chez les patients, déclare Mary Barton, M.D., M.P.P., vice-présidente du NCQA chargée de la mesure des performances : « Ce sont des choses qui comptent pour les patients ; est-ce que je me sens mieux ? Ma mère peut-elle monter les escaliers après une opération de la hanche ? »